Centres de Référence pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne

Filière de santé FILNEMUS

Les maladies rares neuromusculaires sont caractérisées par leur grande variété avec près de 300 formes différentes répertoriées à ce jour ; elles concernent environ 40 à 50 000 personnes en France¹. Afin d’optimiser leur prise en charge, le second PNMR (Plan National Maladies Rares), a abouti à la labellisation de 23 filières de santé maladies rares dont la Filière FILNEMUS dédiée aux maladies rares neuromusculaires. Cette nouvelle entité a permis de réunir l’ensemble des acteurs (professionnels de santé et associations de patients) impliqués dans le diagnostic et la prise en charge des patients atteints de maladies neuromusculaires.

Centres de référence dystrophie musculaire de Duchenne ²

Centre de référence des maladies neuromusculaires PACA- Réunion- Rhône Alpes

Site coordonnateur : AP-HM Hôpital de La Timone Marseille (Pr Shahram Attarian)

Centre de référence des maladies neuromusculaires Nord/Est/Ile de France

Site coordonnateur : APHP- GHU Saclay- Site Raymond Poincaré Garches (Pr Pascal Laforêt)

Centre de référence des maladies neuromusculaires Atlantique Occitanie Caraïbe (AOC)

Site coordonnateur : CHU de Bordeaux (Dr Guilhem Solé)

Objectifs & missions de la Filière FILNEMUS ¹

Animer, coordonner et favoriser les échanges entre les différents acteurs de la filière impliqués dans le diagnostic, le soin et la prise en charge des patients atteints de maladies neuromusculaires.

Mutualiser les moyens de communication vis-à-vis des patients, de leurs familles et des professionnels de santé, dialoguer avec les tutelles (hospitalières ou Agences Régionales de Santé (ARS)) et les Maisons Départementales des Personnes Handicapées (MDPH).

Valoriser les travaux de recherche clinique & exploiter des bases de données.

Cette valorisation des savoir-faire passe aussi par l’établissement de recommandations (type Protocole National de Diagnostic et de Soins).

Soutenir l'organisation de l'offre de soins dans les maladies neuromusculaires et les orientations en matière de recherche.

Soutenir les acteurs de FILNEMUS dans le but d'optimiser la prise en charge des patients : soutien de projets, partage d'informations et d'expérience etc.

Être présent à l'échelle internationale.

FILNEMUS fait partie du Réseau Européen de Référence (EURO-NMD), la filière est ainsi l’interlocuteur privilégié dans le domaine des essais cliniques.