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Italfarmaco est ravi d’avoir participé à la 29ème édition du Congrès de la World Muscle Society* (WMS) du 8 au 12 octobre dernier, un événement de référence mondiale en sciences neuromusculaires.
Italfarmaco a soutenu le symposium « Nouveaux critères d’évaluation dans la dystrophie musculaire de Duchenne : Des essais cliniques à la pratique clinique ».
Ce symposium était modéré par le professeur Odile Boespflug-Tanguy (Hôpital Robert-Debré et I-Motion, Paris). Cet événement a réuni des experts internationaux pour discuter des dernières avancées dans l’évaluation des traitements de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), avec un accent sur les nouveaux critères d’évaluation, et les approches émergentes dans les essais cliniques. Les experts ont abordé les outils d’évaluation fonctionnelle, ainsi que l’utilisation des techniques d’imagerie avancées comme biomarqueurs pour le suivi et la prédiction de l’évolution de la maladie.
Le docteur Astrid Blaschek (Allemagne), a présenté les avancées dans l’analyse des résultats cliniques sur la myopathie de Duchenne. Elle a abordé la perte progressive des fonctions physiques chez les patients atteints de DMD, l’histoire naturelle de la maladie, ainsi que la manière dont les fonctions sont évaluées au fil du temps. Plusieurs tests ont été présentés en fonction de leur pertinence pour différents groupes d’âge et de capacités fonctionnelles : le test de montée des quatre marches (4 SC), le temps pour se relever du sol (TTR), et l’évaluation de l’ambulation par le score NSAA (NorthStar Ambulatory Assessment*).
Le docteur Han Phan (USA), a présenté des critères innovants dans le suivi des patients DMD. Son intervention a porté sur la conception des essais cliniques, notamment la stratification des patients, l’analyse des études cliniques, ainsi que le dosage et le suivi des traitements. Elle a également abordé l’importance des techniques d’imagerie, comme l’imagerie par résonance magnétique (IRM) et la spectroscopie par résonance magnétique (MRS), par exemple en tant que biomarqueurs prometteurs dans cette pathologie.
En tant qu’entreprise engagée dans la myopathie de Duchenne, Italfarmaco s’investit pleinement pour développer des solutions thérapeutiques innovantes et répondre aux besoins médicaux non satisfaits de cette maladie rare.
World Muscle Society* : Société mondiale du muscle.
North Star Ambulatory Assessment* : Évaluation ambulatoire North Star.
